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热点聚焦

01 罕见病组织获569万美元资助，推动脊髓小脑共济失调3型基因治疗。2025年2月6日，康涅狄格州伍德布里奇——罕见病治疗组织CureRareDisease（CRD）宣布已获得加州再生医学研究所（CIRM）569万美元的资助，旨在推进针对脊髓小脑共济失调3型（SCA3）的反义寡核苷酸疗法的发展。SCA3是一种目前尚无有效治疗方法的神经退行性疾病。

02 微光基因成功完成Pre-A轮融资，助力常见病的表观遗传编辑研究。微光基因（苏州）有限公司宣布已成功完成Pre-A轮融资，总融资额达到数千万元人民币。本轮融资由广州产投集团和广州优玖投资共同出资，浩悦资本担任财务顾问。此次融资将加速微光基因针对常见病的表观遗传编辑研究。

03 北京大学发布新一代线粒体碱基编辑器研究成果。2025年1月22日，昌平实验室与北京大学魏文胜课题组在Nature杂志上发表了题为“精准建模线粒体疾病”的研究论文，报告了通过优化后的线粒体碱基编辑器实现高效构建线粒体疾病小鼠模型的成果。

04 Viralgen与Axovia合作开发视网膜营养不良基因疗法。最近，Viralgen与Axovia Therapeutics宣布达成合作，推进基于AAV9的基因疗法的研发和生产，旨在治疗因BBS1基因突变导致的Bardet-Biedl综合征（BBS）患者，防止视力丧失。

05 信念医药的杜氏肌营养不良基因疗法IND获受理。2025年2月5日，信念医药集团宣布，其杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）受理。

06 《自然》杂志发布2025年七项值得关注的技术，其中四项涉及生命科学。近期，《自然》杂志公布了“2025年值得关注的七项突破性技术”，这些技术包括CAR-T细胞基因疗法、自微生物降解塑料、AI生物学基础模型等。

创新突破

01 广州健康院开发新型单细胞谱系追踪技术，揭示细胞命运谜团。2025年1月28日，中国科学院广州生物医药与健康研究院彭广敦研究团队在《细胞·报告》上发表了研究成果，开发出新型单细胞谱系示踪技术“DuTracer”，为解析胚胎发育和疾病机制提供了新工具。

02 MolCell发表炎症基因表达调控新机制研究。2025年1月24日，维也纳大学的研究团队在Molecular Cell杂志上发布的研究表明，TTP通过与pre-mRNA互作来调控mRNA的稳定性，从而影响炎症基因的表达。

03 破解耳蜗听觉毛细胞发育“基因密码”。《Science》期刊最近发表的研究显示，中国科学院相关研究团队发现转录因子Casz1对听觉毛细胞的发育和生存起到关键作用，为修复听觉损伤提供了新的思路和靶点。

资本政策

01 天津市发布支持生物医药创新发展的政策，重点聚焦细胞与基因治疗、“AI+医药”和再生医学领域的基础研究与核心技术攻关。

02 美国启动“星际之门计划”，注资5000亿美元，加快癌症治疗进程。近日，美国总统在白宫新闻发布会上宣布该计划，由软银、OpenAI等巨头参与，通过AI技术重塑癌症治疗。

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